ゲノム編集とは？　遺伝子治療とどう違う？

　「細胞」は人間の身体を構成する最も小さな単位であり、「DNA」は1つひとつの細胞に含まれるさらに細かな生体物質である。そのDNAを編集する技術は近年まで想像もつかないものであった。

　ゲノム編集の前段階として、1990年代に遺伝子治療（Gene Therapy）の研究が本格的に始まった。患者の骨髄から幹細胞を取り出し、正常な遺伝子をその幹細胞の核に組み込み、再度その細胞を患者の体内へ戻すことにより、正常な遺伝子が体内で機能するようにする。

　およそ20年後に遺伝子を自在に書き換える「ゲノム編集」（Genome Editing）技術が開発され、その技術は今日ますます発展を遂げている。遺伝子異常による難病を持つ患者の治療方法として期待され始めたこの技術は、ヘルスケア業界を始めとするさまざまなバイオテクノロジー関連分野に革命的な影響を及ぼしている。

　ゲノム編集とは、約31億塩基対あるヒトゲノムの特定の部位で外因性の遺伝子を追加・挿入、遺伝子変異を修正、削除できる最新の遺伝子工学技術である。従来の遺伝子組み換え技術と比べて著しく精度と効率が高いため、医科学に不可欠な技術になるとみられている。　

　従来の遺伝子治療では、正常な遺伝子を導入することはあってもゲノム編集のように遺伝子の中身を編集し、根本的に書き換えることはない。これが2つの大きな違いである。

ゲノムを編集するための「ヌクレアーゼ」

　ゲノム編集技術の精度を高めるうえで大きな役割を果たしているのがヌクレアーゼという核酸分解酵素である。

　人工ヌクレアーゼには、大きく分けて「ZFN」「TALEN」「CRISPR/Cas9」「メガヌクレアーゼ」の4種類がある。

　高速形質開発システム（Rapid Trait Development System, RTDS）、組み換えアデノ随伴ウィルス（Recombinant Adeno-associated Virus, rAAV）などのようなヌクレアーゼによらない技術もあるが、業界で最も一般的に使われているのはやはりヌクレアーゼだ。

　人工ヌクレアーゼはDNAの標的部位に二重鎖切断（Double Strand Break, DSB）を起こすことで、外来遺伝子を導入（ノックイン）したり、標的遺伝子を破壊、編集したりできる。特にCRISPR/Cas9は「分子のはさみ」とも呼ばれ、DNAの特定の部位を切り取ることができ、従来の遺伝子工学の進化形とみなされている。

ゲノム編集技術の応用事例：農業、動物、ヒト

　ゲノム編集技術はヒトの疾患の治療、動植物の遺伝子操作など多様な分野に応用できるが、これまでのところ規制がそれほど厳しくない農業分野で大きな成功を収めようとしている。




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